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干細胞是機體的原始細胞，具有自我更新能力和多向分化潛能。在一定條件下，可以分化成多種功能細胞或組織器官，被稱為“萬用細胞”。根據不同的發育潛能可將干細胞分為干細胞、多能干細胞、專能干細胞。
成體干細胞是成體各組織器官中的干細胞，其分化潛能較窄，是機體組織器官后天修復再生的基礎，又稱為組織干細胞。如神經干細胞、造血干細胞、骨髓間質干細胞、上皮干細胞、肝干細胞、胰腺干細胞等。
自然條件下成體干細胞傾向于分化成所在組織的細胞，參與組織更新和損傷修復；外界條件誘導下成體干細胞可橫向分化成其他組織的細胞，參與這些組織的損傷修復。
干細胞治療是由自體或異體的健康干細胞移植或輸入患者體內，以達到修復病變細胞或重建功能正常的細胞和組織的目的。干細胞治療作為某些難治性疾病的新型治療手段，被生命科學界寄予了無限的希望。目前干細胞治療技術正在從臨床研究逐步向臨床應用階段過渡。
研究發現，目前干細胞療法治療可以應用的領域有：血液系統疾病，主要是白血病，是臨床應用較早也較為成熟的領域；神經系統疾病，如帕金森氏綜合征、老年癡呆癥、小兒腦癱、脊髓損傷、運動神經元病等；實質器官損傷或病變，如肝硬化及其并發癥、腎功能衰竭及尿毒癥等；免疫系統疾病，主要是利用干細胞的免疫調控作用，如系統性紅斑狼瘡、皮肌炎等；心血管系統疾病，如心肌梗塞、血管病變等；代謝性疾病，如糖尿病及其并發癥等；其他領域，如角膜干細胞治療眼部疾病、干細胞美容等。
骨髓造血干細胞和臍血造血干細胞移植是目前干細胞治療主要臨床應用領域，現每年大約有6萬例骨髓移植術和4萬例的臍血移植術。此外，其他來源的干細胞產品正逐漸步入臨床應用階段，面向的疾病類型大幅增加，未來可能會超過造血干細胞移植的數量。
目前國外已有三款干細胞藥物和多款干細胞生物產品獲批上市，另外有大量的干細胞治療產品在處于臨床試驗階段。韓國在干細胞藥物領域的研發為世界矚目，目前上市的三款干細胞藥物均來自韓國。
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